一针10万！首个渐冻症精准治疗药物在武汉注射

发布时间：2025-08-08 13:57:48来源：

2025 年 8 月 7 日，全球首个用于渐冻症的精准治疗药物在湖北武汉注射，武汉是中部地区第一个使用此药物的城市。

该药物为托夫生注射液（Tofersen），是目前全球首个且唯一 “对因治疗” 的渐冻症药物，突破了传统 “对症治疗” 的局限。其核心作用机制在于作为一种反义寡核苷酸（ASO）药物，能够特异性地与导致疾病的超氧化物歧化酶 1（SOD1）mRNA 结合，促进其降解，从而显著减少毒性 SOD1 蛋白的合成与蓄积，从源头上减轻运动神经元损伤。

托夫生注射液一针的价格约 10 万人民币左右。该药分别于 2023 年 4 月获美国 FDA 批准、2024 年 9 月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。2025 年 6 月 10 日，该药物在国内正式商业上市，北京大学第三医院开出全国首张处方。
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